ווקסיל ביו קיבלה את אישור האיחוד האירופי למעמד "תרופת יתום"

עבור ImMucin לטיפול במיאלומה נפוצה

מעמד "תרופת יתום" מוענק על ידי ה-EMA לתרופות וטיפולים רפואיים בעלי יתרון טיפולי משמעותי על פני טיפולים קיימים כנגד מחלות נדירות ומסכנות חיים, בכדי לקדם את פיתוחם הקליני.
שכיחות סרטן המיאלומה היא 1% מכל סוג הסרטן ו-10% מכל סוגי סרטן הדם, ובו תאי פלזמה מצטברים במוח העצם של החולה וגוררים הרס של העצם וכשל בתפקוד מח העצם.

"בכוונתנו להתחיל בהקדם בביצוע ניסוי קליני, רב מרכזי, שלבII על מנת לקדם את פיתוח ImMucin, שכן עדיין קיימות רק אפשרויות מוגבלות לטיפול בחולים אצלם המיאלומה נמצאת בהפוגה או ברמה נמוכה, והרפואה מחפשת דרכים לעצור או לפחות לעכב את הישנותו של הסרטן והפיכתו למחלה כרונית", אמר ליאור כרמון, מנכ"ל ווקסיל ביו.

נקודות עיקריות:
· ווקסיל ביו מדווחת כי מוצר הדגל שלה – ImMucin, קיבל אישור של "תרופת יתום" מסוכנות התרופות האירופית (EMA) של הנציבות האירופית (EC), עבור טיפול בסרטן הדם מסוג מיאלומה נפוצה. האישור מהווה הכרה הן בצורך הרפואי הקיים שאינו מקבל כיום מענה, והן בפוטנציאל הטיפולי הגבוה של ImMucin בסרטן המיאלומה הנפוצה.
· מעמד "תרופת יתום" מוענק על ידי ה-EMA לתרופות וטיפולים רפואיים בעלי יתרון טיפולי משמעותי על פני טיפולים קיימים כנגד מחלות נדירות ומסכנות חיים, בכדי לקדם את פיתוחם הקליני. מעמד "תרופת יתום" מספק למוצר יתרונות משמעותיים, ביניהם בלעדיות של 10 שנים בשיווק מרגע קבלת אישור לשיווק, צמצום עלויות בהליך הרגולטורי וקבלת סיוע מדעי מ-EMA בפיתוח הקליני של המוצר.
· ה-ImMucin הוא טיפול אימונותרפי שפיתחה ווקסיל, המחנך את תאי מערכת החיסון של החולים לאתר ולהשמיד תאי סרטן. הטיפול מכוון כנגד אזור ה-signal peptide בסמן הסרטני MUC1, אשר מבוטא בקרב 90% מתאי הסרטן אך לא בדם בחולה, ומהווה גורם העשוי לשפר את פעולתו רק על תאי סרטן. לאזור זה, שנחקר פחות עד היום, יתרונות משמעותיים כטיפול כנגד סרטן המיאלומה הנפוצה.
· מיאלומה נפוצה הוא סרטן הדם השני בשכיחותו, בו תאי הסרטן plasma cells מצטברים במוח העצם של החולה וגוררים הרס של העצם וכשל בתפקוד מח העצם. שכיחות סרטן המיאלומה הינה 1% מכל סוג הסרטן ו-10% מכל סוגי סרטן הדם. שכיחות סרטן זה באירופה היא 4.5-6 מיקרים לכל 100,000 פרטים לשנה והתמותה 4.1 מיקרים מקרים לכל 100,000 פרטים לשנה. גיל החולים החציוני הינו בין 65 ל-70 שנה. הכנסת טיפולים חדשניים לטיפול במיאלומה כגון השתלת מוח עצם, תרופות מעכבות פרוטאוזום ואימונומודולטיות, שינו דרמתית את צורת הטיפול בסרטן זה ואת שרידות החולים. אולם כאמור הירפאות מהמחלה הינה עדיין נחלתם של חולים מעטים.