אנליסט הביומד הבכיר ריי דירקס יוצא אמש בהמלצה נוספת על פלוריסטם

"אין שוק אחד שפלוריסטם תוכל לחדור אליו בסופו של דבר ששווה פחות מכמה מיליארדי דולרים. מסיבה זאת, אני נשאר עם מחיר יעד לטווח קצר של 10 דולר ומצפה בקוצר רוח לחדשות הטובות שיגיעו מהחברה הזאת"
שווקים רחבים, כסף גדול, תרופות מזיקות – פלוריסטם יוצאת לקרב נגד רבות המכר
מאת: ריי דירקס

תמיד שיבחתי את הפוטנציאל של תאי ה-PLX הייחודיים של פלוריסטם לגבור על התרופות הלא מתפקדות הנמכרות על ידי חברות התרופות הגדולות, רבות מהן הן תרופות רבות מכר המצופפות את המרחבים הרפואיים שפלוריסטם פועלת בהם, תוך שהן מספקות לחולים תוצאות מאכזבות במקרה טוב, ומזיקות או קטלניות במקרה הרע. תאי ה-PLX משתמשים בחומר טבעי, השלייה, הם בטוחים ויעילים, הם לא דורשים מחויבות לכל החיים מהחולים כמו כדורים שיש לקחת מדי יום, אינם דורשים טיפול תוך-ורידי כואב ונרחב, והעלויות נמוכות יותר. החולים חוזרים לחייהם הרגילים לאחר טיפול במקום שמצבם יתדרדר.

הפלטפורמה הטכנולוגית של פלוריסטם שווה הרבה יותר ממה שמציאות חברות תרופות הגדולות ממנה פי כמה. השווקים שהיא מתכננת להיכנס אליהם דוגלים במחירים גבוהים. מומחים סבורים כי תרופות ממוקדות וטיפולים מותאמים אישית יכולים להיות האלטרנטיבה לתרופות המגלגלות מיליארדי דולרים, ושהירידה של התרופות ההמוניות תביא לעלייה של "רבות מכר יתומות." במאמר זה אעדכן את המשקיעים בנוגע למה שקיים בתחרות, ואדגים למה לדעתי זה בלתי מקובל.

החדשות הגדולות האחרונות בשבוע שעבר, מה-5 בספטמבר, הן שפלוריסטם הכריזה על חולה מח עצם שלישי שחייו ניצלו בזכות השימוש בתאי PLX. אף חברה אחרת לא הצליחה לעשות זאת. שוק מח העצם שווה 1.3 מיליארד דולר וכל מה שחברות התרופות הגדולות הצליחו לספק ב-40 השנים האחרונות הן דרכים לנטרל את הנזק של הכימותרפיה, תרופות המצטרפות לכימותרפיה, או קוקטיילים של שתי תרופות קיימות שמזרימות עוד רעל לתוך הגוף.

לא משנה מה יזרקו לכיוון שלנו, בין אם זה יגרום לנו להקיא פחות או יעלה לנו 50,000 דולר בשנה, תקציבי המחקר והפיתוח של חברות הסרטן המובילות הם ענקיים.

באמצעות תאי ה-PLX למחלת עורקים היקפית, צליעה לסירוגין ומחלת ברגר, לצד שוק גלובלי של מעל ל-12 מיליארד דולר, הם נותנים לנו פיתרון כולל לשלוש בעיות מבלי שנצטרך ליטול את התרופות רבות המכר הנוכחיות שמפחידות את רשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) ומלהיבות את עורכי הדין.

שני שווקים רבי מכר אחרים שפלוריסטם הציגה פוטנציאל בהם אך עדיין לא קיבלה תשומת לב רבה בקרב המשקיעים הם פיברוזיס ריאתי ויתר לחץ דם ריאתי. המחלה הראשונה זועקת לתרופה שעובדת. עבור חמישה מיליון האנשים שלוקים במחלה, רובם צריכים לסבול עד שהריאות שלהם נעשות מצולקות ושבירות, והם אינם יכולים לנשום יותר.

האפשרויות שקיימות כיום עבור פיברוזיס ריאתי הן בדיחה. מדובר במחלה נדירה, המשפיעה על 30,000 חולים בארה"ב עם שוק גלובלי בהיקף של 3 מיליארד דולר, אבל שליש מהם מתים מהמחלה בגלל שלתרופות הקיימות יש בעיות גדולות. רובן מגיעות בזריקה לכלי דם צרים אבל הן גורמות לאלח דם, זיהום מסוכן הזורם במחזור הדם לכל האיברים בגוף ויכול לגרום להשבתתם. אולם, זה לא עצר את יונייטד תרפיוטיקס ואת גלקסו-סמית-קליין, אשר גרפו ביחד 700 מיליון דולר ממכירות של התרופות שלהן בשנה האחרונה.

גיליד סיינסז נאלצה לאחרונה להפסיק את ניסויי שלב II של תרופה כשהתברר שאינה טובה יותר מפלצבו. אקטליון משווקת את Tracleer מעל לעשר שנים עם מכירות של 1.6 מיליארד בשנה שעברה, והיסטוריה של תופעת לוואי של רעילות בכבד לא מנעה ממנה למכור את התרופה. כך שעל החולים להחליט – האם הם מעדיפים למות מקריסת איבר מרכזי או מהתפוצצות הריאות שלהם. המשקיעים עשויים להיזכר שיונייטד תרפיוטיקס סגרה עסקה נחמדה עם פלוריסטם להתחלת ניסוי בתאי ה-PLX של החברה עבור פיברוזיס ריאתי.

למרות שאני משוכנע שתאי ה-PLX יוכיחו את עצמם כטובים בהרבה מרבות המכר, אני תמיד דואג להזהיר את הקוראים מפני הסכנות שבהשקעה במניות, ומניות ביוטכנולוגיה ידועות לשמצה כבעלות נטייה לתנודות ולחדשות רגולטוריות, או חוסר ברגולציה, ומה שקורה או לא קורה בניסויים הקליניים. לפלוריסטם יש הרבה כסף עם 42 מיליון דולר במזומן, ונתונים קליניים מוקדמים טובים, אך אין ערובות להצלחה של המחקרים בעתיד, במיוחד לאור העובדה שטיפולי תאים הם תחום חדש.

התמורה הפוטנציאלית, עם זאת, היא אדירה. אין שוק אחד שפלוריסטם תוכל לחדור אליו בסופו של דבר ששווה פחות מכמה מיליארדי דולרים. מסיבה זאת, אני נשאר עם מחיר יעד לטווח קצר של 10 דולר ומצפה בקוצר רוח לחדשות הטובות שיגיעו מהחברה הזאת.