פלוריסטם מתקדמת לקבוצת החולים האחרונה בניסוי ההמטולוגי ב-PLX-R18

פלוריסטם

פלוריסטם, חברת הביו-רפואה מחיפה, המובילה בתחום הרפואה המשקמת ועוסקת בפיתוח מוצרי ריפוי תאי חדשניים המופקים מתאי שיליה, מדווחת היום (ג') כי סיימה לגייס את קבוצת הטיפול השנייה, הכוללת 6 חולים, לניסוי ההמטולוגי שלב I במוצר הריפוי התאי PLX-R18 לטיפול במצבים בהם ישנה התאוששות חלקית בלבד לאחר השתלת מח עצם (HCT), וקיבלה את אישור המועצה המפקחת על הבטיחות ובטיחות הנתונים בניסוי (DSMB) להמשיך בגיוס קבוצת החולים האחרונה לניסוי זה.

תוצאות שהתקבלו משתי קבוצות הטיפול הראשונות מדגימות שהשימוש ב- PLX-R18 נמצא בטוח ובעל סבילות טובה, עם סימנים מוקדמים ליעילות בשיפור ספירות הדם. קבוצת הניסוי השלישית והאחרונה תכלול 15 חולים אשר יקבלו שתי מנות של 4 מיליון תאי PLX-R18 / ק"ג, בהפרש של שבוע זה מזה, שהינן מינון המטרה עבור חולים אלו.

"אנו מעודדים מאוד מהממצאים שהתקבלו משתי קבוצות הטיפול הראשונות בניסוי זה, ואנו שמחים לקבל את אישור ה- DSMB להמשיך בניסוי כפי שתוכנן, כאשר אנו מתכננים לקדם בצורה יעילה את הפיתוח הקליני של PLX-R18", אמר זמי אברמן, יו"ר ומנכ"ל משותף של פלוריסטם.

"התאוששות חלקית של התאים ההמטופואתיים מהווה סיכון משמעותי לחולים שעוברים השתלת מח עצם ואינם מגיבים לטיפול הסטנדרטי, מה שהופך אותם פגיעים במיוחד לסיבוכים חמורים ומביא לעלייה משמעותית בעלויות הטיפול. אנו מאמינים כי PLX-R18 יכול לענות על הצורך הרפואי באוכלוסיית המטופלים הזו, על ידי עידוד הפוטנציאל השיקומי של מח העצם ועלייה בספירות תאי הדם ואנו מצפים לתוצאות הסופיות ממחקר זה".

רקע על הניסוי
ניסוי שלב I במחקר זה תוכנן כניסוי רב-מרכזי, Open-Label, במינונים הולכים וגדלים שבו תתבצע הערכה של הבטיחות של הזרקה לשריר של תאי PLX-R18 ב-24 חולים הסובלים מהתאוששות חלקית של המערכת ההמטופואתית (האחראית על ייצור קבוצות הדם בגוף ) שנמשכת לפחות ארבעה חודשים לאחר השתלת התאים ההמטופואתיים (HCT).

תקופת המעקב לבחינת מידת הבטיחות של הטיפול היא 12 חודשים. המטופלים שמשתתפים בניסוי מחולקים לשלוש קבוצות טיפול: קבוצה שמונה 3 מטופלים שקיבלה שתי מנות במינון של 1 מיליון PLX-R18 תאים / ק"ג, קבוצה שמונה 6 מטופלים שקיבלה שתי מנות של 2 מיליון PLX-R18 תאים / ק"ג וקבוצה שלישית שמונה 15 מטופלים שתקבל שתי מנות של 4 מיליון PLX-R18 תאים / ק"ג.

היעד העיקרי בשלב זה של הניסוי הוא הערכה של מידת הבטיחות, אשר נבחנת בסוף כל קבוצה, על ידי מועצת המומחים החיצונית האחראית לניטור ופיקוח על הבטיחות ובטיחות הנתונים. בנוסף, מבוצעות הערכות אקספלורציה הכוללות בחינה של השינויים ברמות הטסיות והמוגלובין, בחינת השינויים בתדירות העירוי, מעבר מתלות בעירוי לעצמאות מעירוי, שינויים באיכות החיים ושינויים בפרמטרים האימונולוגיים בסרום.
ל PLX-R18 הוענק מעמד של תרופת יתום על ידי ה-FDA עבור טיפול בהתאוששות המטופואתית חלקית לאחר השתלת מח עצם.