יורוג'ן פארמה: תגובה מלאה ועמידה נתקבלה בתוצאות הסופיות של ניסוי OPTIMA II שלב 2b

בו נבדק UGN-102 במטופלים עם סרטן לא פולשני של השלפוחית ברמת סיכון בינונית וממאירות נמוכה
• שיעור תגובה מלאה של 65% בשלושה חודשים
• משך התגובה מוערך ב-72.5% בתשעה חודשים (12 חודשים מתחילת הטיפול) לפי אומדן קפלן-מאייר. נתון חציון משך התגובה לא נקבע
• הטיפול ב-UGN-102 נסבל היטב ככלל עם רוב של תופעות לוואי קלות עד מתונות
• ניסוי פיבוטלי שלב 3 ב- UGN-102 לעומת סטנדרט הטיפול הקיים צפוי להתחיל עד סוף השנה
פרינסטון, ניו ג'רזי, 17 בנובמבר, 2020 - יורוג'ן פארמה בע"מ (נסד"ק: URGN), פרסמה היום תוצאות טופליין סופיות ממחקר OPTIMA II שלב 2b הנערך בזרוע יחידה ובתווית פתוחה ובוחן את היעילות והבטיחות של UGN-102 (מיטומיצין) הניתן בשטיפה לשלפוחית השתן למטופלים עם סרטן לא פולשני של השלפוחית ברמת ממאירות נמוכה וסיכון בינוני (LG IR-NMIBC). כפי שדווח בעבר, 65% (41 מתוך 63) מהמטופלים שקיבלו UGN-102 השיגו תגובה מלאה שלושה חודשים אחרי תחילת הטיפול. בקבוצת משנה זו של מטופלים, עמידות התגובה ב-9 חודשים (12-חודשים מתחילת הטיפול) הוערכה על פי מדד קפלן-מאייר כ-72.5%. חציון משך התגובה לא נקבע. החברה מצפה להתחיל עד סוף השנה במחקר שלב 3 שיבחן את UGN-102 לעומת הטיפול הסטנדרטי.
ככלל, הטיפול ב-UGN-102 נסבל היטב ופרופיל הבטיחות תאם את התוצאות שדווחו בעבר. בניסוי OPTIMA II, תופעות הלוואי השכיחות ביותר (≥ 10%) שדווחו היו ברובם בדרגת חומרה קלה עד מתונה וכללו הפרעות במתן שתן, כאב במתן שתן, דם בשתן, דחיפות במתן שתן, זיהום בדרכי השתן ועייפות. לא דווחו תופעות לוואי חמורות הקשורות לטיפול.
"הגישה המקובלת לטיפול במטופלים עם סרטן שלפוחית לא פולשני בדרגת ממאירות נמוכה וסיכון בינוני היא ניתוח. ברוב המקרים, הסרטן חוזר ויש צורך בהתערבות כירורגית חוזרת. כל אלה יוצרים עומס עצום על המטופלים ובני משפחותיהם ואף עלולים לסכן חיים, אמרה אנדריאה מדוקס-סמית, מנכ"לית רשת התמיכה לסרטן שלפוחית השתן (Bladder Cancer Advocacy Network). היכולת לספק למטופלים חלופה טיפולית שאינה ניתוח והינה אפקטיבית, נסבלת היטב ועמידה, תועיל רבות לקהילת מטופלים זו."
מטופלים עם LG IR-NMIBC סובלים מחזרה כרונית של המחלה. החלופה הטיפולית היחידה העומדת לרשותם כיום היא כריתה חוזרת ונשנית של הגידולים בשלפוחית המבוצעת דרך האורטרה (TURBT). חלק מהמטופלים נדרשים לעבור את הפרוצדורה הזאת פעמים רבות בשנה, מה שמוביל לתחלואה מוגברת ולסיכונים הקשורים להרדמה הנעשית לעתים קרובות. על פי ההערכות, 80,000 איש בארה"ב מטופלים ל-LG IR-NMIBC מדי שנה, בהם מטופלים חדשים שאובחנו וכאלה שמחלתם חזרה לאחר הפרוצדורה הניתוחית.
"אנו מעודדים מאוד מנתוני OPTIMA II ומאמינים של-UGN-102 יש פוטנציאל לספק למטופלים חלופה טיפולית בטוחה, עמידה, הניתנת לביצוע במרפאות חוץ לסרטן שלפוחית לא פולשני בסיכון בינוני וממאירות נמוכה," אמר ד"ר מארק שונברג, המנהל הרפואי הראשי של יורוג'ן. "אנו מצפים לתחילת ניסוי שלב 3 המתוכן להתחיל עוד השנה, כדי לבחון את הפוטנציאל של הטכנולוגיה החדשנית שלנו לקידום טיפולים חדשים לסוגי סרטן מיוחדים ומחלות אורולוגיות."
החברה מצפה להגיש את הנתונים להצגה בכנס רפואי קרוב וכן לפרסמם בג'ורנל רפואי עם ביקורת עמיתים (peer reviewed).