אקסלנז מאיצה את פעילותה במספר התוויות למחלות כבד

בעלות פוטנציאל שוק של מעל מיליארד דולר
אקסלנז אימצה תוכנית פעולה אסטרטגית להרחבת והאצת פעילותה בתחום הכבד: תיכנס לניסוי קליני פיבוטאלי Phase III כבר ברבעון השלישי השנה

בהמשך להתפתחויות גלובאליות מהותיות בתחום הכבד וצורך ממשי בכלי אבחון ומעקב אחר טיפול בחולי צהבת מסוג C, NASH וסרטן הכבד החליט דירקטוריון אקסלנז על חידוש והאצת פעילות הכבד בחברה ב-4 התוויות רפואיות, חלקן באמצעות חבירה לשותפים בינלאומיים

תפקוד כבד בחולי שחמת (CSPH) –
יחל השלב הראשון בניסוי Phase III ברבעון השלישי השנה

אבחון ומעקב אחרי חולי דלקת של הכבד (NASH) –
החברה נמצאת במגעים להסכם שיתוף פעולה עם מספר חברות פארמה

אבחון סרטן הכבד (HCC) –
יחל ניסוי קליני Phase II בסין במחצית השנייה של 2014

מעקב אחר חולים החווים כשל כבד אקוטי (ALF) –
החברה נערכת להתחלת ניסוי רב מרכזי בארה"ב שימומן על ידי ה-NIH

חברת אקסלנז ביוסיינס (אקסנ), המפתחת ומשווקת מכשור רפואי ייחודי לאבחון וניהול מחלות בדרכי העיכול והכבד, מדווחת היום כי מועצת המנהלים של החברה אישרה תוכנית פעולה אסטרטגית להרחבת והאצת פעילות החברה בתחום הכבד. בהתאם לתוכנית העבודה שאושרה, אקסלנז צפויה להתחיל בניסוי קליני Phase III פיבוטאלי (ניסוי אחרון לפני הגשת בקשה לאישור בארה"ב) בהתוויה CSPH לטיפול ביתר לחץ דם בווריד הכבדי כבר ברבעון השלישי של 2014. ה-FDA נתן לאחרונה את הסכמתו להצעת החברה לאפיון מתווה הניסוי לאבחון ביתר לחץ דם בווריד הכבדי, הנחשבת לאינדיקציה המקובלת להערכת חומרת מחלת הכבד בחולי שחמת הכבד. במקביל, החליטה החברה לפעול לקידום פעילותה בשלוש התוויות רפואיות נוספות בתחום הכבד לאבחון ומעקב במחלות: ה-NASH (דלקת של הכבד שאינה נובעת כתוצאה מאלכוהול), ה-HCC (סרטן הכבד) ו-ALF (חולי כבד אקוטיים), חלקן באמצעות חבירה לשותפים בינלאומיים. החלטת הדירקטוריון על עדכון והאצת תוכניות הפיתוח בתחום הכבד כוללת גם הקצאת המקורות הכספיים של החברה. החברה פועלת להשגת מקורות מימון נוספים לצורך יישומה המלא של התוכנית האסטרטגית להאצת פעילות הכבד. בשלב ראשון אושר מימון בנקאי בהיקף של כ-10 מיליון שקל.

בהמשך להסכמת ה-FDA על מדד השוואה לצורך אישור הבדיקה שפיתחה אקסלנז לאבחון חומרת מחלת הכבד בחולי שחמת (CSPH), ועל סמך תוצאות של ניסוי קליני שערכה בארה"ב ובהודו, תבוצע השוואה לתוצאות בדיקת מדידת לחץ דם בווריד הכבדי בשיטה הפולשנית (HVPG), בה נעשית מדידה זו כיום. אקסלנז האיצה את היערכותה לביצוע ניסוי קליני פיבוטאלי Phase III במספר מרכזים רפואיים באירופה ובארה"ב מתוך מטרה להגיש בקשה לאישור בארה"ב ב-2016. פוטנציאל השוק לבדיקה, מוערך על ידי אקסלנז, בכ-100 מיליון דולר בשנה. בהמשך, מתכוונת החברה להרחיב את האינדיקציה לכלל חולי הכבד הכרוניים (CLD), מחלה אשר יכולה להוביל לאי תפקוד מוחלט של הכבד. בתחום זה השלימה אקסלנז מחקר קליני ב-165 איש בו התבצע מעקב אחר חולים עם מחלת כבד כרונית, על רקע סיבות שונות, במטרה לאתר חולים בסיכון גבוה על אף שהם הוגדרו כחולים בסיכון נמוך על ידי הבדיקות המקובלות. התוצאות של האנליזה שבוצעה איששו את ההנחה של אקסלנז כי בדיקת הנשיפה מאפשרת לתת בידי הרופא כלי נוסף לכלים שעומדים לרשותו בתהליך קבלת ההחלטות בחולים עם מחלת כבד כרונית. בדעת אקסלנז לבצע ניסוי Phase IIb בהתוויה זו, בכפוף להשגת מימון מתאים ולאחר תחילת הניסוי בחולי שחמת (CSPH). השוק הפוטנציאלי ל-CLD נאמד בכ-2.2 מיליארד דולר.

בנוסף, ולאור העובדה שמספר חברות נמצאות כיום בשלבים קליניים של פיתוח תרופות ל-NASH ומחפשות באופן אקטיבי מדד לא פולשני לאבחון המחלה ומעקב אחר המטופלים, החלה אקסלנז במגעים עם מספר חברות לשילוב הבדיקה שפיתחה לאבחון לא פולשני של מחלת ה-NASH (דלקת של הכבד שאינה נובעת כתוצאה מצריכת אלכוהול). כ-20%-30% מהאוכלוסייה בארה"ב סובלים מכבד שומני וכ-5%-6% מהאוכלוסייה סובלים ממצב של התפתחות דלקת בכבד ו/או פגיעה ברקמה של הכבד (NASH). הניסויים שערכה החברה עד כה (Phase IIa) בעשרות חולים הראו קורלציה של הבדיקה שפיתחה אקסלנז לבדיקות המבוצעות באמצעות הוצאות דגימה (ביופסיה) בשיעור גבוה. על סמך הממצאים הקליניים שנמצאו עד כה, מתכוונת אקסלנז לפעול כעת לכניסה להתוויה זו באמצעות שותף אסטרטגי שישלב את בדיקת הנשיפה הייחודית של אקסלנז במסגרת פעילותו הקלינית לפיתוח תרופה למחלה. החברה אומדת את שוק היעד להתוויה זו בכ-2.6 מיליארד דולר.

עוד נקבע במסגרת תוכנית הפעולה האסטרטגית שאימצה החברה לתחום הכבד, כי בתחום אבחון המצאו של סרטן הכבד (HCC) ובשל שכיחותה הגבוהה של המחלה בסין, תפעל אקסלנז להתחלת ניסוי קליני Phase II בסין כבר במחצית השנייה של 2014. יעילותו של מכשיר ה-BreathID לזיהוי המצאו של סרטן הכבד נבדקה עד היום בקרב כמה עשרות חולים ונמצאה התאמה גבוהה מאוד של 0.93 (בשימוש במדד ה-AUC) בין בדיקת הנשיפה באמצעות מכשיר ה-BreathID לבין בדיקה במכשיר הדמיה (MRI או CT). סרטן הכבד הינו הסרטן השישי בשכיחותו בעולם, שלישי במספר מקרי התמותה ומספר החולים החדשים בו עולה מדי שנה. החברה מעריכה את פוטנציאל השוק של בדיקה זו בכ-380 מיליון דולר בסין בלבד.

בנוסף, תמשיך החברה בניסויים לאבחון וטיפול חולי כבד אקוטים (ALF), בכפוף לאישור מימון של ה-NIH האמריקאי. באקסלנז הוחלט כי למרות חשיבות האינדיקציה, ובשל פוטנציאל השוק הנמוך, נכון יהיה לקדם פעילות זו רק באם ניתן יהיה להשית את מרבית עלויות הניסויים על שותף מחקרי. החברה ממתינה לאישור ה-NIH לבקשת המימון שהוגשה על ידי מספר חוקרים מובילים בארה"ב.

לארי כהן, מנכ"ל אקסלנז, אמר היום כי "אנו נרגשים מההחלטה לשוב ולהאיץ את פעילות הכבד באקסלנז ונחושים למצות את הפוטנציאל הרב הטמון בבדיקת הנשיפה שלנו ובטכנולוגיית ה-BreathID הייחודית במספר התוויות רפואיות במקביל. כמות ואיכות המידע הקליני שלנו בתחום הכבד שנאסף לאורך השנים, כמו גם השינויים המהותיים המתרחשים בתעשיית התרופות העולמית בכל הקשור לפיתוח תרופות למחלות כבד, הובילו אותנו להחלטה לקדם כעת את פעילותנו בכמה התוויות רפואיות בעלות פוטנציאל שוק של מאות מיליוני דולרים. בדיקת הנשיפה של אקסלנז הוכיחה עד היום את יעילותה ככלי מעקב אחר טיפול בחולי כבד בדרך שאינה פולשנית, נוחה ובעלת ערך רב הן לחולה והן למערכת הבריאות. בנוסף, אנו מאמינים כי הבדיקה שלנו יכולה לשמש חברות תרופות גדולות גם בשלבי פיתוח קליני מתקדמים, ואנו חותרים לחתום על הסכם שיתוף פעולה אסטרטגי בתחום הטיפול בחולי ה-NASH, עם אחת מהחברות הבינלאומיות הגדולות המתחרות כיום על הבאת תרופה לשוק, ובעתיד להשיג הסכם מסחרי לשימוש קליני בבדיקה. העובדה שהמערכת שלנו פועלת בהצלחה מזה שנים בתחום אבחון חיידק ה-H. pylori ונמצאת במאות מרכזים רפואיים בארה"ב תסייע לנו בהגעה נוחה יותר להסכמים עם שותפים פוטנציאליים ותהווה תשתית מכירתית עם הגעתן של הבדיקות לשוק בעתיד".

צמיחה חזויה מואצת במכירת מכשיר ה-BreathID Hp בארה"ב –
תהווה תשתית למכירת בדיקות החברה בתחום הכבד בעתיד:

ברבעון הראשון חל גידול משמעותי של 40% במכירת מכשיר Hp-BreathID וערכות הבדיקה לאבחון וזיהוי חיידק ה-H. pylori והכפלת המכירות בשוק בארה"ב בהשוואה לרבעון הראשון 2013. החברה צופה האצת הצמיחה ברבעונים הבאים וצמיחה חזויה נוספת של מעל ל-50% ב-2015.

אקסלנז בודקת חדירה לשווקים נוספים בארה"ב ומחוצה לה, כדוגמת שוק המעבדות לצורך אבחון חיידק ה-H. pylori. החברה מתכוונת להיכנס ברבעונים הקרובים לפעילות בתחום המעבדות בארה"ב באמצעות מכשיר חדש וייעודי שפיתוחו הסתיים ונמצא בניסויים קליניים בארה"ב לקראת אישור צפוי בתחילת 2015. החברה רואה בשוק יעד זה, בו מתבצעות מעל 80% מבדיקות הנשיפה, כפלח שוק מהותי.

במקביל, הגישה אקסלנז בקשה לאישור מכשיר ה-BreathID בסין, שוק יעד בעל פוטנציאל עסקי רב, ומצפה לאישור במהלך 2015.

פעולות אלו צפויות להמשיך ולחזק את מעמדה העסקי והתחרותי של אקסלנז ולהוות תשתית לכניסתה של החברה גם למכירות בתחום בדיקות הכבד בעתיד.

אודות אקסלנז ביוסיינס:
אקסלנז ביוסיינס עוסקת בפיתוח מכשור רפואי לביצוע בדיקות נשימה לצורך אבחון וניהול מחלות בדרכי העיכול והכבד. החברה מוכרת את מכשיר ה- BreathIDיחד עם ערכות חד פעמיות הנדרשות לצורך ביצוע הבדיקה. מכשיר ה-BreathID שפיתחה החברה הוכיח יעילות קלינית ביישומים לאבחון הימצאו של חיידק ה-H. pylori ונמצא בניסויים קליניים בתחום תפקודי כבד. לאקסלנז אישורים רגולטוריים באירופה, בארה"ב ובישראל לחלק מהאפליקציות, והחברה מצויה בהליכי קבלת אישורים לאפליקציות נוספות.