פלוריסטם מקדמת את התוכנית ההמטולוגית שלה מול ה-FDA

מדווחת על פגישה מוצלחת לקראת ניסוי קליני ב-PLX-R18
פלוריסטם מצפה להתחיל את הניסוי הקליני שלב I במספר אתרים בארה"ב בתחילת 2016
הסוכנות הרגולטורית הבהירה כי המידע הפרה-קליני שהוצג לה על ידי החברה מספק להגשת בקשה לבחינת תרופה חדשה במסלול IND.
פלוריסטם, חברת הביו רפואה הישראלית, מודיעה היום (ד') כי קיימה פגישה מוצלחת עם רשות המזון והתרופות האמריקנית, ה-FDA, בנוגע לתחילתו של ניסוי קליני שלב I בתאי PLX-R18 לטיפול במקרים של קליטה חלקית של תאים המטופואתים בהשתלות מח עצם.
התאים ההמטופואתים, אשר מייצרים את תאי הדם בגוף, מושתלים במספר רב של מצבים, כולל במקרים שונים של סרטני דם או כשל בתפקוד מח העצם. פריצת דרך בתחום הריפוי התאי יכולה לעודד ייצור של תאי דם ולהגדיל את שיעור ההצלחה של קליטת השתלות תאים המטופואתים.
במהלך הפגישה של פלוריסטם עם ה-FDA, הבהירה הסוכנות הרגולטורית כי המידע הפרה-קליני שהוצג לה על ידי החברה הינו מספק על מנת לתמוך בהגשת בקשה לבחינת תרופה חדשה (IND) לטיפול ב-PLX-R18 בבני אדם, וגם כי בחנה את התכנון של ניסוי שלב I של החברה. פלוריסטם מצפה להתחיל את הניסוי הקליני שלב I במספר אתרים בארה"ב בתחילת שנת 2016.
למרות שישנן אינדיקציות רבות לפיהן נדרשת התאוששות של שלושת סוגי תאי הדם לצורך הישרדות אופטימלית של המטופל, כיום אין בשוק טיפול מוכר שיכול לעודד את הייצור של יותר מסוג אחד של תאים. על כן, בפלוריסטם מאמינה כי ה-PLX-R18 עשוי להפוך לאופציה הטיפולית המועדפת לחולים הסובלים מקליטה חלקית של תאים המטופואתים בהשתלות מח עצם.
זמי אברמן, מנכ"ל פלוריסטם, אמר היום: "אנו מרוצים מאוד מהתוצאות החיוביות של הפגישה האחרונה שלנו עם ה-FDA ואנו עובדים במרץ להשלים את העבודה הנדרשת על מנת להגיש את הבקשה ל-IND לניסוי במוצר התאי שלנו PLX-R18. לוח הזמנים להגשת הבקשה ל-IND ולאישורה המיוחל על ידי ה-FDA עומד בהתאם ללוחות הזמנים ובאסטרטגיה שהצגנו מוקדם יותר השנה ביחס לפיתוחו של המוצר".
קליטה חלקית של התאים ההמטופואתים בעקבות השתלה שלהם בגוף החולה הינה ההתוויה הראשונה שתיבחן בניסוי בבני אדם ב-PLX-R18, מוצר הריפוי התאי השני שמפתחת פלוריסטם, בשיתוף עם המכון הלאומי לבריאות בארה"ב (NIH), גם כטיפול פוטנציאלי במקרים של פגיעה מקרינה אקוטית (ARS).
רקע על השתלות תאים המטופואתיים
תאי גזע המטופואתיים, אותם ניתן למצוא במח העצם, במערכת הדם הפריפריאלית או בדם שבחבל הטבור העוברי, מושתלים בחולים עם פגיעות, מחסור או חוסר תפקוד במח העצם במטרה להחליפם בתאים שמסוגלים לייצר תאי דם לבנים, אדומים וטסיות דם. קליטה מוצלחת של תאים המטופואתים עשויה לארוך שבועות, אך במקרים מסויימים ההתאוששות של מח העצם מתעכבת במשך חודשים רבים, או שיעילותם נותרת מוגבלת. במהלך התקופה הזו המטופלים שאינם מסוגלים לייצר כמות מספקת של טסיות דם, ו/או תאי דם לבנים ואדומים, מצויים בסיכון משמעותי של מוות כתוצאה מדימום, מדלקת ואפילו מאנמיה חריפה.