פריצת דרך רפואית בקנה מידה עולמי והישג משמעותי לחברת קדימהסטם

קדימהסטם

חברת הביוטכנולוגיה הישראלית קדימהסטם (TASE: KDST), מודיעה על התקדמות בניסוי הקליני פאזה 1/2a, החברה השלימה גיוס של 5 חולים במהלך ספטמבר לקבוצה A וביצעה לראשונה השתלת תאי אסטרוציטים שפותחו בחברה (AstroRx®), בחולה ALS הראשון. תוצאות לקבוצה A צפויות להתקבל במחצית שנת 2019.

עם התקדמות הניסוי הקליני, קדימהסטם מצטרפת לנבחרת של חברות ביוטק מובילות בעולם בתחום הרפואה הרגנרטיבית, היקף השוק הצפוי נאמד במיליארדי דולרים.

חברת קדימהסטם הוקמה בשנת 2009 על בסיס הידע שנצבר במעבדתו של פרופ' מישל רבל במכון ויצמן למדע, במסגרת הסכם רישיון שנחתם עם חברת "ידע מחקר ופיתוח", הזרוע היישומית של מכון וייצמן. חברת קדימהסטם השקיעה עד היום למעלה מ 40 מיליון דולר בפיתוח טכנולוגיות החברה.

הטכנולוגיה החדשנית שפותחה בקדימהסטם על ידי פרופ' מישל רבל, המדען הראשי של החברה, ודר' מיכל יזרעאל, סמנכ"לית מו"פ מחלות נוירודגנרטיביות, מציגה גישה ייחודית להשתלת תאים. גישה זו מייצרת תאים בריאים שמתפקדים במקום התאים שתפקודם נפגע במחלת ה-ALS , ובכך מהווים מעין חלק חילוף במערכת העצבים.

הניסוי הקליני בוחן את בטיחות ויעילות הטיפול התאי לאחר השתלת התאים ב-21 חולי .ALS הניסוי נערך במחלקה הנוירולוגית בבית החולים הדסה עין-כרם ומתנהל כמתוכנן, תוצאות הניסוי לקבוצה A צפויות להתקבל במחצית שנת 2019.

פרופ' תמיר בן חור, מנהל המחלקה הנוירולוגית והאגף לרפואת המוח במרכז הרפואי הדסה בירושלים, ציין: "זהו חולה ה-ALS הראשון בעולם שמטופל בתכשיר המבוסס על תאי גזע עובריים אנושיים, פרי פיתוח כחול-לבן מתחילתו ועד סופו. התרגום של כל שנות ההשקעה בפיתוח אל הטיפול בחולה הוא מרגש מאד. יש כאן שילוב אופטימלי של האקדמיה, התעשייה והרפואה."

מוצר החברה צפוי להיות מוצר מדף אשר ייתן מענה לאוכלוסיית חולי ה-ALS בעולם. האסטרוציטים (AstroRx®), שהם תאי התמך של המח, מיוצרים בחדרים הנקיים בחברה בטכנולוגיה ייחודית של קדימהסטם. נעשה שימוש בתאי גזע עובריים שהתקבלו ברישיון מהדסית אשר במקור הופקו במעבדתו של פרופ' בנימין ראובינוף, מנהל מחלקת נשים ויולדות במרכז הרפואי הדסה עין כרם, ירושלים וראש מרכז המחקר של הדסה לתאי גזע עובריים אנושיים.

הצוות המדעי בקדימהסטם פיתח תהליך ייחודי להרבות את תאי הגזע העובריים בקנה מידה תעשייתי ולגרום לתאים לעבור התמיינות מלאה לתאי תמך של המוח, האסטרוציטים.

פרופ' מישל רבל , המדען הראשי בחברה, ציין: "קדימהסטם משלימה היום שנים של מחקר ופיתוח למוצר התאי המיועד לטיפול במחלת ה-ALS. לאחר המחקר הבסיסי שבו הצלחנו לייצר מתאי גזע את האסטרוציטים אשר במוח האדם התומכים בהישרדות תאי עצב, ולאחר הוכחת יעילות במודלים של מחלת ה-ALS, פותח תהליך ייצור תעשייתי אשר קיבל את כל האישורים הרגולטוריים לשימוש בבני אדם. ההזרקה המוצלחת של התאים לחולה הראשון במסגרת הניסוי הקליני הינה אבן דרך חשובה בפיתוח הקליני של תרופה למחלת ה-ALS."

מר יוסי בן יוסף, מנכ"ל החברה, מסר: "לאחר שנים של עשיה מדעית, השגנו פריצת דרך מדעית בעולם הרפואה. ההזרקה לחולה הראשון הינה אבן דרך משמעותית בהתקדמות הניסוי הקליני ואירוע מהותי ובעל השלכות עסקיות לקדימהסטם. ברצוני להודות לרשות לחדשנות ולציבור המשקיעים שמביעים אמון בחברה ומסייעים לנו במאמצנו להביא מזור לחולים חשוכי מרפא."

מוצר החברה AstroRx®
AstroRx® הינו טיפול תאי חדשני למחלת ה-ALS. הטיפול מורכב מתאי תמך של מערכת העצבים (אסטרוציטים), שתפקודם נפגע אצל חולי ALS. AstroRx® מיוצר בקדימהסטם מתאי גזע פלוריפוטנטים בטכנולוגיה ייחודית שפותחה בחברה. יתרונו של AstroRx® הוא בהחלפת תפקודם הלקוי של תאי התמך בחולה, בתאים בריאים. AstroRx® פועל במספר מנגנונים שמגנים בו-זמנית על תאי העצב הפגועים, וזאת בניגוד לתרופות המאושרות הקיימות כיום הפועלות במנגנון בודד. תכונותיו הייחודיות של AstroRx® עשויות להאט באופן משמעותי את התקדמות המחלה, כפי שהראתה החברה.

כיום קיימות שתי תרופות בלבד המאושרות ע"י מנהל התרופות האמריקאי (FDA) לטיפול במחלת ה- ALS, אולם הן מאטות רק במעט את התקדמות המחלה. בתוצאות ניסויים פרה-קליניים שערכה והוכיחו כי חל שיפור מובהק בתפקודם המוטורי (השרירי) של עכברי מודל למחלת ה-ALS מטופלים, בהשוואה לעכברים שלא טופלו. יעילות הטיפול באה לידי ביטוי גם במדדים נוספים המצביעים על עיכוב בזמן התפרצות המחלה. כמו כן, המוצר הוכח כבטיחותי בניסויי בטיחות מקיפים. הזרקת התאים מתבצעת לנוזל חוט השדרה בהליך סטנדרטי של ניקור מותני (LP), הזרקת התאים לנוזל חוט השדרה מאפשר את פיזורם לאורך מערכת העצבים המרכזית ופוטנציאל הגנה יעיל יותר לתאי העצב המוטורי (העצבים האחראים לתנועה) הנפגעים במחלה.
עם התחלת הניסוי הקליני קדימהסטם מצטרפת לנבחרת של חברות ביוטק מובילות בעולם בתחום הרפואה הרגנרטיבית, היקף השוק הצפוי למוצר נאמד במיליארדי דולרים.

אודות קדימהסטם
קדימהסטם בע"מ (www.kadimastem.com) הינה חברת ביוטכנולוגיה בשלב הקליני, המפתחת טיפולים תעשייתיים בתחום הרפואה הרגנרטיבית, לטיפול במחלות נוירודגנרטיביות כגון ALS וכמו כן במחלת הסוכרת. החברה נוסדה בשנת 2009, על ידי פרופ' מישל רבל ויוסי בן יוסף ונסחרת בבורסה לניירות ערך בתל-אביב (TASE: KDST). יו"ר החברה הוא דר' אלי אופר, לשעבר המדען הראשי במשרד התמ"ת וחברי הוועדה המייעצת הינם מדענים מובילים וחלוצים בתחומם. על משקיעי החברה, בנוסף למייסדיה, נמנים בית ההשקעות אלטשולר שחם, משקיעים מחו"ל (ג'וליאן רוג'רי ואבי מייזלר), ומשקיעים מוסדיים נוספים.

קדימהסטם הוקמה על בסיס טכנולוגיות מוגנות פטנטים, שפותחו בקבוצה של פרופ' מישל רבל במכון וייצמן למדע. בהתבסס על הפלטפורמה הטכנולוגית הייחודית שפיתחה, קדימהסטם מפתחת טכנולוגיית רפואה רגנרטיבית, שמטרתה לתקן ולהחליף רקמות ואיברים, על ידי שימוש בתאים בעלי תפקוד תקין, שהתמיינו מתאי גזע. החברה מתמקדת בהשתלת תאי מוח בריאים לתמיכה בשרידות תאי העצב כטיפול תאי למחלת ALS ובהשתלת תאי לבלב מפרישי אינסולין לטיפול בסוכרת תלוית אינסולין.

לחברה ועדה מדעית מייעצת המורכבת ממדענים מובילים וחלוצים בתחום תאי הגזע העובריים - פרופ' יוסף איצקוביץ המשמש גם כדירקטור וכיועץ אסטרטגי בכיר בחברה, מומחה עולמי וחלוץ במחקר תאי גזע פלוריפוטנטים ולשעבר מנהל מחלקת נשים ויולדות בקריה רפואית רמב"ם ומייסד המרכז לתאי גזע עובריים של הטכניון. פרופ' בנימין ראובינוף, ראש מרכז המחקר של הדסה לתאי גזע עובריים אנושיים ורופא בכיר במחלקת יולדות וגניקולוגיה במרכז הרפואי הדסה; בתחום המחלות הנוירודגנרטיביות - פרופ' תמיר בן חור; מנהל המחלקה הנוירולוגית והאגף לרפואת המוח במרכז הרפואי הדסה בירושלים; ובתחום הסוכרת – פרופ' שמעון אפרת, פרופסור לגנטיקה מולקולרית וסוכרת נעורים באוניברסיטת תל אביב ומומחה עולמי בשימוש בתרפיה תאים לטיפול בסוכרת ופרופ' אדי קרניאלי, מנהל לשעבר של המכון לאנדוקרינולוגיה סוכרת ומטבוליזם במרכז הרפואי רמב"ם ומומחה עולמי בתחומים הללו.