תקווה חדשה לחולי ALS בעולם

קדימהסטם מתחילה את הניסוי הקליני בחולי ALS בבית החולים הדסה, לאחר שקיבלה את אישור משרד הבריאות
"החזון שעמד לנגד עינינו כשהקמנו, פרופ' רבל ואני, את החברה, היה לבנות חברה מובילה בתחום התרפיה התאית ולפתח טיפולים חדשניים ופורצי דרך שיסייעו למיליוני חולים במחלות שונות ברחבי העולם. אנו גאים להודיע היום על התחלת הפיכת החזון למציאות"

נס ציונה, פארק המדע, 13 מרץ 2018, חברת הביוטכנולוגיה הישראלית קדימהסטם (TASE: KDST) מודיעה היום כי קיבלה את אישור הוועדה העליונה לניסויים בבני אדם במשרד הבריאות, לביצוע ניסוי קליני פאזה 1/2a בחולי ALS בטיפול התאי הייחודי שפותח בחברה. בכך השלימה קדימהסטם את קבלת כל האישורים הנדרשים לצורך ביצוע הניסוי, אשר יחל באופן מיידי.

הניסוי ייערך במחלקה הנוירולוגית בבי"ח הדסה עין-כרם, שהינו מהמובילים בעולם בתחום ה-ALS, וצפוי לכלול 21 חולים. בית החולים מתחיל בתהליך גיוס החולים לניסוי. ניסוי החברה ייערך במתווה בהתאם להסכמות עם ה-FDA. במהלך השבועיים הקרובים החברה מתכוונת לבצע את אתחולו של האתר הקליני בהדסה עין כרם.

הטיפול המפותח על ידי החברה, AstroRx®, הינו טיפול תאי מהפכני למחלת ה-ALS ותוצר של מחקר ייחודי רב שנים, שבוצע בחברה. קדימהסטם פיתחה פלטפורמה טכנולוגית ייחודית לתקן ולהחליף רקמות ואיברים, על ידי שימוש בתאים בעלי תפקוד תקין, שהתמיינו מתאי גזע פלוריפוטנטיים.

יוסי בן יוסף, מנכ"ל החברה, ציין "החזון שעמד לנגד עינינו כשהקמנו, פרופ' רבל ואני, את החברה, היה לבנות חברה מובילה בתחום התרפיה התאית ולפתח טיפולים חדשניים שיסייעו למיליוני חולים במחלות שונות ברחבי העולם. אנו גאים להודיע היום על התחלת הפיכת החזון למציאות, עם קבלת אישור משרד הבריאות להתחלת הניסוי הקליני של החברה בחולי ALS."

בן יוסף הוסיף "התחלת הניסוי הקליני הינה האירוע המהותי ביותר מאז הקמת החברה. היא מהווה הישג גדול עבורנו, הן מבחינת הגעת החברה לשלבים הקליניים, והן בכך שפיתחנו בהצלחה טיפול מהפכני ופורץ דרך המבוסס על גישה ייחודית בתחום הרפואה התאית, אשר הציג תוצאות מקדימות מצוינות, שהעידו על יעילות ובטיחות הטיפול."

פרופ' מישל רבל, המדען הראשי בחברה, ציין "אני שמח מאוד שהחברה הגיעה לאבן הדרך החשובה והשיגה את האישור לניסוי הקליני בחולי ALS עם התרופה AstroRx. אנו רואים במוצר התאי הזה תקווה גדולה לטיפול יעיל במחלת ה-ALS הפוגעת בתאי עצב מוטוריים. התרופה AstroRx מורכבת מאסטרוציטים צעירים אשר החברה מייצרת מתאי גזע פלוריפוטנטים, ואשר הוכיחו יעילות גבוהה להגנה על השרידות והתפקוד של תאי עצב במודלים של המחלה. היתרון הוא, שבפעם הראשונה נוכל להציע אותה תרופה לטיפול בכל חולי ALS הנזקקים ברחבי העולם. זה שלב חשוב בפעילות חברת קדימהסטם ופרי הצלחתם של הצוותים המדעיים והרגולטורים אשר עמלו להשלמת פיתוח התרופה. החברה מתקדמת עתה לניסוי הקליני אשר יתבצע עם מומחי המרכז הרפואי הדסה, וממשיכה לעבוד על יישום אותה התרופה במחלות נוירולוגיות נוספות."

פרופ' תמיר בן חור, מנהל המחלקה לנוירולוגיה במרכז הרפואי הדסה עין כרם, ציין "אנחנו שמחים להתחיל את הניסוי הקליני הראשון מסוגו לשימוש בטכנולוגיית תאי גזע עובריים אנושיים ב-ALS, מחלת ניוון שרירים חשוכת מרפא. גאווה מיוחדת יש לנו על כך שהפלטפורמה התאית פותחה ויוצרה בהדסה ע"י פרופ' ראובינוף וצוותו ומוצאת את דרכה ליישום קליני הודות לפיתוחה כתרופה על ידי חברת קדימהסטם. יש בסיס מדעי חזק מאד לניסוי זה ונערכו ניסויי בטיחות מקדימים בהיקף שלא נעשה עד היום. כל אלה נותנים מקום לאופטימיות."