FDA מאשר בקשה לתרופה חדשה עבור RAYALDEE®

לטיפול בהיפרפאראתירואידיזם שניוני (SHPT) שקשור לחסר בוויטמין D
האישור מתבסס על שני ניסויים אקראיים, סמיות כפולה ומבוקרי פלצבו ומחקר המשך פתוח.
יש בערך 9 מיליון חולים בארה"ב עם SHPT, מחלת כליות כרונית שלב 3 או 4 וחסר בוויטמין D, שוק פוטנציאלי גדול בארה"ב.
ההשקה בארה"ב מתוכננת למחצית השנייה של 2016.

OPKO Health, Inc. )NYSE:OPK) הודיעה שמנהל המזון והתרופות של ארה"ב (FDA) אישר את הכמוסות עם שחרור מושהה ®RAYALDEE (קלציפדיאול) לטיפול ב-SHPT בחולים מבוגרים עם מחלת כליות כרונית (CKD) שלב 3 או 4 ורמות 25 הידרוקסי ויטמין D כוללות בסרום פחות מ-30 ng/mL. RAYALDEE הוא מוצר עם שחרור מושהה רשום כפטנט המכיל 30 מק"ג של פרו-הורמון שנקרא קלציפדיאול (25 הידרוקסי ויטמין D3).

"האישור של FDA ל-RAYALDEE מהווה ציון דרך חשוב עבור OPKO", ציין ד"ר פיליפ פרוסט, יו"ר ומנהל עסקים ראשי של OPKO. "RAYALDEE הוא המוצר הראשון שקיבל את אישור ה-FDA להתוויה החשובה הזאת והוא אחד ממוצרי התרופות הרבים ש-OPKO מפתחת עבור בעיות רפואיות משמעותיות שיפיקו תועלת מאפשרויות טיפול חדשות".

תוצאות משני ניסויים שלב 3 מבוקרי פלצבו עם סמיות כפולה שנמשכו 26 שבועות הראו שחלק גדול יותר של חולי CKD שלב 3 או 4 עם SHPT וחסר בוויטמין D השיגו הפחתה של 30% לפחות ב-iPTH כאשר טופלו ב-RAYALDEE בהשוואה לפלצבו. החסר בוויטמין D תוקן אצל יותר מ-80% מהחולים שקיבלו RAYALDEE בהשוואה לפחות מ-7% מהנבדקים שקיבלו פלצבו. רמות הסידן והזרחן הממוצעות בסרום גדלו ב-0.1 mg/dL בזמן הטיפול ב-RAYALDEE בהשוואה לטיפול בפלצבו, אבל השינויים האלה הוערכו כבלתי רלבנטיים מבחינה קלינית. לא נצפו הבדלים במועילות או הבטיחות של RAYALDEE בין חולים עם CKD שלב 3 ו-CKD שלב 4.

"RAYALDEE ממלא חלל גדול באפשרויות הטיפול הקיימות ב-SHPT בחולים שלפני דיאליזה", אמר ד"ר צ'רלס וו. בישופ, מנכ"ל חטיבת הכליות של OPKO. "תקן הטיפול הנוכחי הוא הוספה של ויטמין D במינון גבוה, גישה לטיפול ב-SHPT שלא אושרה על ידי FDA וגם לא הוכחו הבטיחות והמועילות שלה באוכלוסייה הזאת. SHPT היא מחלה שמתקדמת ונעשית יותר ויותר מתישה וקשה לטיפול, והיא מצריכה טיפול יעיל ובזמן הנכון.

"RAYALDEE היא אפשרות חדשה חשובה לטיפול ב-SHPT בחולים עם CKD שלב 3 או 4 וחסר בוויטמין D", אמר קווין ג'. מרטין, מנהל המחקר, המחלקה לנפרולוגיה בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת סנט לואי. "רוב רובם של מקרי ה-SHPT באוכלוסיית החולים הזאת קשורים לחסר בוויטמין D, בעיה ש-RAYALDEE יכולה לתקן".

אודות RAYALDEE

הכמוסות בשחרור מושהה RAYALDEE (קלציפדיאול) מאושרות על ידי מנהל המזון והתרופות של ארה"ב (FDA) לטיפול ב-SHPT בחולים מבוגרים עם CKD שלב 3 או 4 ורמות 25 הידרוקסי ויטמין D כוללות בסרום פחות מ-30 ng/mL. ל-RAYALDEE יש פורמולציה רשומה כפטנט שמיועדת להעלות את הריכוזים הכוללים של 25 הידרוקסי ויטמין D (פרו-הורמון) בסרום לרמות יעד (לפחות 30 ng/mL) ולהפחית iPTH גבוה. OPKO מצפה להשיק את RAYALDEE בארה"ב באמצעות אנשי המכירות הייעודיים לכליות שלה במחצית השנייה של 2016. RAYALDEE לא מותווית לחולים עם מחלת כליות כרונית שלב 5 או מחלת כליות בשלב הסופי שמטופלים בדיאליזה. מידע מלא על רישום מרשמים לגבי RAYALDEE יהיה זמין בכתובת www.opkorenal.com

תופעות לוואי פוטנציאליות של RAYALDEE כוללות היפרקלצמיה (רמת סידן גבוהה בסרום), שיכולה גם להוביל להרעלת דיגיטליס, ומחלת עצמות אדינמית וכתוצאה מכך סיכון מוגבר לשברים אם RAYALDEE מדכאת את רמות iPTH לרמות נמוכות באופן אבנורמלי. היפרקלצמיה חמורה עשויה להצריך טיפול דחוף; התסמינים של היפרקלצמיה עשויים לכלול הרגשת עייפות, קושי לחשוב בבהירות, אובדן תיאבון, בחילה, הקאה, עצירות, צמא מוגבר, השתנה מוגברת ואובדן משקל. היפרקלצמיה מכל סיבה יכולה להעצים הרעלת דיגיטליס. נטילה מופרזת של RAYALDEE יכולה לגרום להיפרקלציוריה, היפרקלצמיה, היפרפוספטמיה או דיכוי יתר של iPTH. תסמינים נפוצים של מינון יתר של ויטמין D עשויים לכלול עצירות, תיאבון מופחת, התייבשות, עייפות, עצבנות, חולשת שרירים או הקאה. חולים שנוטלים בצמוד מדכאי ציטוכרום P450, תיאזידים, כולסטיראמין, פנוברביטל או נוגדי עוויתות אחרים עשויים להזדקק להתאמות מינון ולניטור תכוף יותר.

התגובות השליליות הנפוצות ביותר בניסויים הקליניים (≥3% ותכופות יותר מפלצבו) היו אנמיה, דלקת אף ולוע, קריאטינין מוגבר בדם, קוצר נשימה, שיעול, אי ספיקת לב עם גודש ועצירות.

אודות מחלת כליות כרונית

CKD היא מחלה שמתאפיינת בהתדרדרות הדרגתית בתפקוד הכליות. הכליה במצב רגיל אחראית להפרשת פסולת ומים עודפים מהגוף, ולוויסות הורמונים מסוימים. CKD מסווגת בחמישה שלבים - מחלה קלה (שלב 1) עד חמורה (שלב 5) - כפי שנמדד לפי קצב הסינון הגלומרולרי (GFR) של הכליה. לפי איגוד הכליות הלאומי, CKD גורמת סבל ליותר מ-26 מיליון אנשים בארה"ב, כולל יותר מ-20 מיליון חולים עם צורה בינונית (שלב 3 או 4) וחמורה (שלב 5) של CKD. ב-CKD שלב 5, תפקוד הכליות מינימלי עד לא קיים והחולים צריכים דיאליזה סדירה או השתלת כליה כדי לשרוד. RAYALDEE מותווית רק לטיפול ב-SHPT בחולים עם CKD שלב 3 או שלב 4.

אודות היפרפאראתירואידיזם שניוני (SHPT)

SHPT הוא מצב שקשור בדרך כלל ל-CKD שבו בלוטות התריס מפרישות כמות עודפת של הורמון בלוטת התריס (PTH). SHPT מתעורר כתוצאה מחסר בוויטמין D או תפקוד לקוי של הכליות שמונע ייצור מספיק של הורמון ויטמין D כדי לווסת היטב את המטבוליזם של סידן וזרחן, והפרשת PTH. רמה גבוהה ממושכת של PTH בדם גורמת לשחרור של סידן וזרחן עודפים מעצמות, וזה מוביל לרמות גבוהות של סידן וזרחן בסרום, שמרככות את העצמות (רככת העצמות) והסתיידות של רקמות כלי דם וכליות. SHPT תוקף 40-60% מהחולים עם CKD מתונה ובערך 90% מהחולים עם CKD חמורה.

אודות חסר בוויטמין D
חסר בוויטמין D הוא מצב שבו לגוף יש אספקה נמוכה של ויטמן D, שמתאפיינת ברמות לא מספיקות בדם של פרו-הורמון וויטמין D, הנקרא 25D. מעריכים שאצל 70-90% מהחולים ב-CKD יש חסר בוויטמין D, שיכול להוביל ל-SHPT ולמחלות עצמות מתישות כתוצאה מכך. חסר בוויטמין D קשור לתמותה מוגדלת ב-CKD.

אודות OPKO Health, Inc.
OPKO Health, Inc. היא חברת רפואה ובריאות מגוונת שמבקשת לבסס עמדות הובלה בענף בשווקים גדולים ומהירי צמיחה. עסקי האבחון שלנו כוללים את BioReference Laboratories, המעבדה הקלינית השלישית בגודלה בארה"ב עם עסקי בדיקות גנטיות ליבתיים ו-420 אנשי מכירות להגדלת הצמיחה ומינוף מוצרים חדשים, כולל הבדיקה לסרטן הערמונית 4Kscore® ופלטפורמת התבחין הנוגדני במרפאה Claros®1. עסקי התרופות שלנו כוללים את ®RAYALDEE, טיפול ב-SHPT לחולי CKD שלב 3-4 עם חסר בוויטמין D, ו-VARUB™ לבחילות והקאות שנגרמות מכימותרפיה (פורמולציה פומית הושקה על ידי השותפה Tesaro, ופורמולציה בעירוי עם תאריך אגרת רישום המוצר (PDUFA): ינואר 2017). עסקי הביולוגיה שלנו כוללים את hGH-CTP, זריקת הורמון גדילה אנושי פעם בשבוע (בשלב 3 ובשיתוף עם פייזר), התרופה עם הפעולה הארוכה Factor VIIa להמופיליה (בשלב 2a). יש לנו גם נכסי ייצור והפצה ברחבי העולם, השקעות אסטרטגיות מרובות ואסטרטגיית של פיתוח עסקי פעיל. מידע נוסף זמין באתר www.opko.com.